类器官是由干细胞在体外环境下培育形成的一种"微器官"，其包含多种组织特异的细胞类型并自我组织成三维组织结构，并可以部分模拟原生器官的结构和功能。由于类器官技术在疾病研究、药物筛选、药物毒性毒理反应、基因和细胞治疗等生物医学转化研究领域具有巨大应用潜力，2019年《新英格兰医学》杂志将类器官评价为“Preclinical models of human disease”——人类疾病临床前模型。
"An organoid is a three-dimensional construct composed of multiple cell types that originates from stem cells by means of self-organization and is capable of simulating the architecture and functionality of native organs. Organoids permit in vivo and in vitro investigation and represent one of the latest innovations in the quest for a model to recapitulate the physiologic processes of whole organisms.”
类器官发展历史
类器官的来源广泛，可取材于人体内的成体组织、胚胎组织或经体细胞重编程诱导的多能干细胞。2009年，荷兰科学家Hans Clevers教授团队在《Nature》杂志首次报道将来源于小鼠肠道的成体Lgr5+干细胞培养成类似小肠的隐窝-绒毛复合体，成功建立了肠类器官培养系统。目前，类器官培养已可应用于包括食道、肠道、胃、肝脏、胰腺、肺、乳腺、肾脏、前列腺、膀胱、大脑、甲状腺、内耳、视网膜、心脏以及卵巢等多种正常或肿瘤组织的类器官研究模型。
传统的肿瘤细胞系在培养过程中已适应与原生环境完全不同的培养皿环境，其基因组成和行为均会发生改变。动物模型假设人体环境与动物体内环境一致，采用动物模型进行的药效和毒理试验多基于此假设进行。但采用动物建立疾病模型，建模周期长，花费高，成功率低。基于类器官技术的生物医学研究模型，具有建模周期短、成功率高和响应速度快等优势。另一方面，类器官还可以与微流控芯片、单细胞测序、活体成像、基因编辑等生物技术结合，适合于在高通量药物筛选、基因治疗、疾病模型、精准医疗等生物医学研究领域广泛应用。
